Disc Medicine, 다이아몬드에 대한 Bitopertin의 1/2상 임상 시험에 등록된 첫 번째 환자 발표

Aug 02, 2023

매사추세츠주 워터타운, 2023년 7월 27일(GLOBE NEWSWIRE) -- Disc Medicine, Inc.(NASDAQ:IRON)는 심각한 혈액 질환으로 고통받는 환자를 위한 새로운 치료법의 발견, 개발 및 상용화에 주력하는 임상 단계 바이오제약 회사입니다. 질병, 다이아몬드-블랙팬 빈혈(DBA)에 대한 비토페틴의 미국 국립보건원(National Institutes of Health)이 후원하는 1/2상 임상시험에 첫 번째 환자가 등록되었다고 오늘 발표했습니다. 비토퍼틴(Bitopertin)은 헴 생합성을 조절하도록 설계된 연구용 경구 투여 글리신 수송체 1(GlyT1) 억제제입니다.

"이번 시험의 시작은 광범위한 혈액학적 질환을 해결할 수 있는 비토페틴의 잠재력을 입증하기 위한 또 다른 단계를 의미합니다." Disc의 최고 의료 책임자인 Will Savage 박사가 말했습니다. “우리는 특히 EHA에서 진행된 적혈구생성 프로토포르피린증(EPP)에 대한 비토페틴의 공개 라벨 시험에서 얻은 최근 긍정적인 초기 데이터에 비추어 비토페틴으로 헴 합성을 조절함으로써 DBA를 치료할 수 있는 가능성을 테스트하게 되어 기쁘게 생각합니다. 국립 심장, 폐, 혈액 연구소의 지원과 리더십에 감사드리며, 이 임상시험에 대한 지속적인 협력을 기대합니다.”

1/2상 연구는 스테로이드 불응성 및/또는 재발성 질환이 있거나 전신 코르티코스테로이드를 견딜 수 없는 DBA 환자를 대상으로 한 단일군, 비토페틴 용량 증량 시험이 될 것입니다. 이 연구에는 혈액학적 반응을 지속적으로 평가하기 위해 각 참가자 내에서 계획된 용량 증량이 포함됩니다. 주요 치료 기간이 완료되면 환자는 임상시험 기간 동안 연장된 치료를 계속할 수 있습니다. 이 연구는 NIH의 저명한 연구자이자 최고 중개 줄기세포 생물학 분과의 Cynthia Dunbar 박사, 분자 조혈 부문 책임자의 지휘 하에 CRADA(협력 연구 개발 계약)에 따라 NIH가 수행하고 자금을 지원합니다. , NHLBI, NHLBI 직원 임상의인 David Young 박사(MD, Ph.D.)가 수석 조사관으로 참여함.

본 연구의 내용은 전적으로 저자의 책임이며 국립보건원의 공식 견해를 반드시 대변하는 것은 아닙니다.

다이아몬드-블랙팬 빈혈에 대하여

다이아몬드-블랙팬 빈혈(DBA)은 골수가 적혈구를 생성하지 못하는 것을 특징으로 하는 희귀 유전성 혈액 질환입니다. DBA의 발생률은 매년 약 1:100,000~1:200,000입니다. 환자는 일반적으로 유아기에 진단되며 일반적으로 심한 빈혈, 창백함, 피로 및 기타 잠재적인 이상 증상이 나타납니다. DBA는 만성적이며 코르티코스테로이드와 수혈을 통한 평생 관리가 필요하며 둘 다 심각한 독성 및 장기적인 합병증과 관련이 있습니다. 증거에 따르면 DBA의 빈혈은 적혈구 발달에 과도한 헴이 축적되어 발생하며, 이는 독성이 있고 조기 사망을 초래합니다. 전임상 연구에서는 상승된 헴 수준을 표적으로 삼는 것이 DBA에 대한 치료 전략으로서의 잠재력을 가지고 있음을 보여주었습니다.

비토페르틴 소개

비토퍼틴은 헴 생합성을 조절하도록 고안된 연구 중인 임상 단계의 경구 투여용 글리신 수송체 1(GlyT1) 억제제입니다. GlyT1은 발달 중인 적혈구에서 발현되는 막 수송체이며 헴 생합성을 위해 충분한 글리신을 공급하고 적혈구 생성을 지원하는 데 필요합니다. 디스크는 적혈구생성 포르피린증을 포함한 다양한 혈액 질환에 대한 잠재적 치료법으로 비토페틴을 개발할 계획이며, 이 분야에서는 최초의 질병 수정 치료법이 될 가능성이 있습니다. 현재 BEACON이라는 공개 라벨 시험과 AURORA라는 무작위 이중 맹검 위약 대조 시험을 포함하여 적혈구생성 포르피린증 환자를 대상으로 비토페르틴에 대한 두 가지 임상 2상 시험이 진행 중입니다.

Bitopertin은 연구용 제제이며 전 세계 어떤 관할권에서도 치료법으로 사용하도록 승인되지 않았습니다. 디스크는 2021년 5월 로슈와의 라이선스 계약에 따라 비오페틴에 대한 글로벌 권리를 획득했습니다.